【美新社讯】7月6日周四，美国食品和药物管理局（FDA）在确定验证性试验验证了临床益处后，将用于治疗阿尔茨海默病成年患者的药物：Leqembi（Lecanemab-irmb）转为传统批准。

Leqembi 药物是第一个从加速批准转为传统批准的治疗阿尔茨海默病的β淀粉样蛋白定向抗体。该药物的作用是减少大脑中形成的淀粉样斑块，这是该疾病的一个明确的病理生理学特征，换而言之，就是能适度减缓认知能力下降。

根据美国食品和药物管理局（FDA）的公告：

“ FDA 药物评价与研究中心神经科学办公室代理主任 Teresa Buracchio 表示：‘今天的行动首次验证了一种针对阿尔茨海默病潜在疾病过程的药物，在这种毁灭性疾病中显示出临床益处。这项验证性研究证实，它对于阿尔茨海默病患者来说是一种安全有效的治疗方法。’
 
阿尔茨海默病是一种不可逆转的进行性脑部疾病，影响着超过 650 万美国人。这种疾病会慢慢破坏记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然阿尔茨海默病的具体病因尚不完全清楚，但其特点是大脑发生变化，包括β淀粉样斑块和神经原纤维或 tau 蛋白缠结的形成，从而导致神经元及其连接的丧失。”

在此好消息的同时，美国食品和药物管理局（FDA）也指出该药物的副作用，比如头痛，意识模糊，甚至脑出血。公告显示：

“Leqembi 药物最常见的副作用是头痛、输液相关反应，和淀粉样蛋白相关成像异常 (ARIA)，这是一种已知针对淀粉样蛋白的抗体类会发生的副作用。

ARIA 最常表现为影像学研究中所见的大脑区域暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退，并可能伴有大脑内部或表面的小出血点。尽管 ARIA 通常不伴有任何症状，但可能会出现症状，包括头痛、意识模糊、头晕、视力改变和恶心。ARIA 也很少会出现严重且危及生命的脑水肿，可能与癫痫和其他严重的神经系统症状有关。

使用此类药物治疗的患者可能会发生脑出血，并且可能致命。处方信息中包含黑框警告，提醒患者和护理人员与 ARIA 相关的潜在风险。

Leqembi 药物由日本制药商卫材（Eisai）研发，在2023年1月，获得了FDA的有条件批准，初步结果显示该药物通过清除与该疾病相关的脑内粘性斑块，可以发挥减缓认知能力下降的作用。

之后使用 301 研究（CLARITY AD）结果进行评估，该研究是一项 3 期随机对照临床试验。6月9日，FDA 召开了外周和中枢神经系统药物咨询委员会会议，讨论 301 研究是否提供了Leqembi治疗阿尔茨海默病临床益处的证据。 所有委员会成员都投了赞成票，认为该研究结果验证了 Leqembi 药物对于指定用途的临床益处。