美國開闢多通道加速新藥審批

  美國北卡羅來納州的多瓦製藥公司去年底提交了一種治療血小板減少症的新藥，提交申請後6個月就獲批上市。

  這是美國食品和藥物管理局（下稱“藥管局”）加速新藥審批的新例證。與通常程序需要10個月相比，美藥管局同意該藥物走“優先審評”通道，時間縮短4個月。爲在一些情況下挽救生命，美藥管局開闢了多條通道加速新藥開發和審批，並在患者需要“救命藥”時做到靈活處理。

  美藥管局目前已開通“優先審評”“快速通道”“突破性療法”以及“加速審批”4個特別通道，對藥物從開發到上市的不同階段給予支持。這些藥物主要用於治療嚴重疾病，而且治療這類疾病的現有藥物通常無法滿足醫療需求。

  “優先審評”只針對最後的審評階段，不加速臨牀試驗。每種藥物申請時，美藥管局都會決定是否適用這一程序。

  “快速通道”則允許藥企在研發階段就提出申請，讓美藥管局提早介入，及時給出指導意見，從而加速研發。

  “突破性療法”對藥物的篩選更爲嚴格，它要求初步臨牀試驗表明，藥物在一個或多個有臨牀意義的指標上，較現有療法有顯著改善。使用該渠道不但享有“快速通道”的所有權利，還能得到美藥管局從一期臨牀試驗開始的格外關照。

  “加速審批”可使藥物在最終臨牀結果得出前獲批。審批能否加速需要申請人與審評部門討論，無明確時間表；而申請前三種特別通道，美藥管局須在60天內迴應。

  美藥管局還爲治療罕見病的“孤兒藥”研發開闢了特別通道。

  由於罕見病患者數量少，難以滿足臨牀試驗所需人數要求，美藥管局降低了針對“孤兒藥”的臨牀試驗要求，另外還有稅收減免等手段推動“孤兒藥”研發。

  2017年6月，美藥管局發佈“孤兒藥現代化計劃”，提出在90天內，即當年9月21日前，處理所有提交時間超過120天的申請，此後所有新申請須在90天內得到迴應。

  一款原創新藥從研發到上市，可能有超過十年的漫長曆程。以前面提到的治療血小板減少症的口服藥物Doptelet爲例，該藥物2009年10月進行一期臨牀試驗，2012年2月開始三期臨牀試驗，新藥申請直到去年底才提交。

  因此，在一些藥物漫長的臨牀試驗期間，可能有不少重症患者願意嘗試對他們而言的“救命藥”，但仍然需要等到藥物通過審批後上市。針對這種狀況，美政府5月30日簽署了被稱爲“嘗試權”的新法案，允許絕症病人使用尚未獲美藥管局批准、處於試驗階段的藥物。

  該法案規定，瀕臨死亡或罹患可能導致顯著早亡疾病的患者，有權尋求已通過美藥管局一期臨牀試驗但尚未獲批上市的藥物。此前，美國多數州已實施了本州的“嘗試權”法。

  另外，美藥管局還有“同情用藥”項目，如患者滿足病情嚴重、沒有其他療法且無法被招募進入臨牀試驗等條件，可申請使用研究中的藥物。

記者 周舟 華盛頓報道