8月20日，美國食品藥品監督管理局（FDA）發布了一項歷史性決定，首次批准美國第一個基因治療。

  新浪科技訊 北京時間9月1日消息，據國外媒體報導，8月20日，美國食品藥品監督管理局（FDA）發布了一項歷史性決定，首次批准美國第一個基因治療，這將開創治療癌症和其它危及生命疾病的新方法。

  據悉，FDA當前批准諾華CAR-T療法，商品名為Kymriah，這是全球第一個CAR-T療法獲批，可用於治療25歲以下急性淋巴白血病患者（ALL）。FDA主管斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）说：“我們正在進入醫學創新的新領域，我們有能力重新規劃病人自己的細胞，使其攻擊致命的癌症。像基因和細胞療法等新技術都潛在改變醫學，併爲我們治療甚至治愈許多頑固疾病創造一個轉折點，在食品藥品監督管理局，我們致力於加快開發和審查具有潛有拯救生命的突破性療法。”

  Kymriah，是一種細胞基礎的基因療法，現獲得美國食品藥品監督管理局批准，可用於25歲以下B細胞前體急性淋巴白血病患者，這些患者的病症很難治愈，或者存在舊病復發的可能性。

  Kymriah是一種基因改良自體T細胞免疫療法，每一劑量的Kymriah都是一種個人定製的治療方法，它使用患者自身T細胞，T細胞是一種叫做淋巴細胞的白紅細胞類型。患者的T細胞收集並發送至製造中心，然后T細胞在製造中心進行基因改良，使其包含一種特定蛋白質（嵌合抗原受體或者簡稱為CAR），指導T細胞目標殺死具有特殊抗原性的白血病細胞。一旦這些細胞被基因改良，它們將灌輸至患者體內，殺死他們體內的癌症細胞。

  急性淋巴白血病 （ALL）是骨髓和血液癌症，患者身體會出現異常淋巴細胞，這種疾病發展迅速，是美國最常見的兒童癌症。目前，美國癌症研究所評估稱，每年大約有3100名20歲以下患者被確診。急性淋巴白血病可能是T細胞或者B細胞來源，通常B細胞源更為常見一些。Kymriah現被批准適用於B細胞急性淋巴白血病兒童和年輕成年人患者，其目的是為那些在初步治療后沒有反應或者初治再復發患者提供治療，初治再復發患者占該患者群體總數的15-20%。

  據悉，2012年全球白血病患者數量高達35.2萬人以上，中國是白血病高發國家，大約每10萬人中有4-6人患有白血病，其中40%是兒童患者，兒童白血病約占全部兒童腫瘤病例的三分之一左右。

  目前，Kymriah是最先進的治療方法，它填補了兒童和年輕患者的治療需求。FDA生物製劑評估和研究中心（CBER）主管彼特·馬克斯（Peter Marks）说：“Kymriah療法不僅對這些患者提供新治療機會，此前該疾病治療方案非常有限，並且Kymriah療法在臨床試驗中顯示出明顯病情緩解，並且患者生存率大幅提高。”

  現在Kymriah的安全性和有效性在多樣性臨床試驗中得到了證實，63名復發性或者頑固性B細胞前體兒童和年輕成年患者，經過3個月的治療，總緩解率達到83%。目前，Kymriah治療費用為47.5萬美元，雖然低於市場預期，但是價格仍十分昂貴，高昂的價格是患者和公衆關注的焦點問題之一，分析師指出，由於潛在患者較少，藥品製造商需要覆蓋前期研發投入，因此很難降低價格， CAR-T治療將是全球費用最高的治療技術，通常治療費用高達40-75萬美元。（葉傾城）